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Si chiama octreotide ed è il primo farmaco al mondo che riduce la necessità di dialisi nei pazienti con rene policistico. A dimostrarne l’efficacia è stato lo studio chiamato ALADIN 2 condotto dai ricercatori dell’Istituto Mario Negri di Milano, in collaborazione con gli Ospedali di Bergamo, Milano, Napoli, Treviso, Agrigento e Catania. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Plos Medicine.

La malattia renale policistica autosomica dominante, comunemente detta malattia del rene policistico, è la forma più frequente di malattia ereditaria del rene. Il nome “rene policistico” è dovuto al fatto che il rene nel corso della vita viene progressivamente deformato dalla formazione di cisti, cioè di cavità riempite da un liquido che si sviluppano nel tessuto renale. All’esordio della malattia queste cisti sono poche e piccole, ma col passare del tempo aumentano di numero e dimensione, e possono arrivare a occupare interamente il rene, che aumenta notevolmente di dimensione. Queste cisti occupano e distruggono il tessuto renale, che perde gradualmente la sua funzione, fino al punto che occorre sostituirla con la dialisi. Si stima che il 10 per cento dei pazienti che si sottopongono a dialisi hanno perso la funzione renale a causa di questa malattia. 

Nel nuovo studio sono stati coinvolti 100 pazienti adulti, che avevano già perso una quota importante della funzione renale. Metà di loro ha ricevuto il farmaco octreotide (somministrato una volta al mese per 3 anni), e metà ha ricevuto un trattamento inattivo (placebo). I pazienti venivano regolarmente studiati con un esame radiologico per valutare il volume dei reni (che aumenta nel corso della malattia per l’accrescimento delle cisti), e la loro funzione renale è stata misurata frequentemente con un metodo molto preciso. Ebbene, lo studio ha documentato che l’octreotide rallenta in modo significativo la crescita delle cisti. Inoltre, in un gruppo di pazienti con il grado più severo di danno renale, si è visto che i pazienti trattati con il farmaco ricorrevano meno frequentemente alla dialisi durante il periodo di osservazione rispetto a quelli trattati con il placebo. Questo studio completa la precedente ricerca (ALADIN) condotta con lo stesso farmaco in pazienti con funzione renale normale o di poco ridotta che dimostrava che l’octreotide rallenta o previene la crescita delle cisti e la perdita di funzione renale che usualmente si osserva nei pazienti affetti da rene policistico.

“Fino a qualche anno fa  non c’era modo di rallentare o arrestare lo sviluppo delle cisti e di fermare la progressione inesorabile della malattia”, spiega Giuseppe Remuzzi, direttore dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS. "La cura dei pazienti con malattia del rene policistico si limitava a trattare l’ipertensione arteriosa che spesso è presente, a correggere alcune alterazioni del metabolismo, ma per lo più si assisteva impotenti all’avanzare dell’insufficienza renale”, aggiunge. Negli ultimi anni, clinici e ricercatori dell’Istituto Mario Negri hanno individuato un farmaco, l’octreotide – comunemente utilizzato per la cura di alcuni tumori – che si è rivelato promettente per la cura di questa malattia, perché in grado di rallentare la crescita delle cisti.

“I risultati degli studi ALADIN e ALADIN 2 – commenta Piero Ruggenenti, capo Dipartimento di Medicina Renale dell’Istituto Mario Negri - mostrano che l’octreotide potrebbe diventare la terapia che modifica l’evoluzione sfavorevole della malattia del rene policistico e prevenire la progressione verso l’insufficienza renale e il bisogno di dialisi. L’octreotide inoltre è in grado di ridurre la crescita delle cisti anche a livello del fegato e migliorare la disfunzione cardiaca che spesso si osserva nei pazienti con rene policistico. L’octreotide è un farmaco costoso, ma riducendo, come dimostra questo studio, il numero di pazienti che entra in dialisi, al di là dell’evidente beneficio per i malati, potrebbe anche rivelarsi conveniente considerato il costo della terapia dialitica, che oscilla tra 30 e 40 mila euro all’anno per paziente”.