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Il trapianto di cellule staminali cerebrali umane potrebbe rappresentare un’opzione di trattamento per i malati di Sclerosi laterale amiotrofica (Sla), una gravissima malattia per cui oggi non esistono cure. La procedura, infatti, è sicura anche a lungo termine. E sembra anche promettente. Ora finalmente ci si potrà concentrare sulla sua eventuale efficacia. Queste sono le implicazione dello studio conclusivo, coordinato da Angelo Vescovi, direttore scientifico di Revert Onlus e Irccs Casa Sollievo della Sofferenza, e da Letizia Mazzini dell'Azienda ospedaliero-universitaria di Novara, e pubblicato sulla rivista Stem Cells Translational Medicine.

“Il passo successivo ci permetterà di valutare l’efficacia”, spiega Vescovi. “Ci tengo infatti a specificare che non abbiamo trovato una cura, ma solo una strada molto interessante”, aggiunge. La prudenza è d’obbligo, specialmente perché la Sla è malattia neurodegenerativa terribile che colpisce i motoneuroni (le cellule del sistema nervoso che comandano i muscoli), determinando una paralisi progressiva di tutta la muscolatura. La Sla è letale e, a tutt’oggi, non esiste una terapia efficace. Sull’approccio di Vescovi sono riposte molte speranze. Lo studio, iniziato nel 2012, ha coinvolto 18 pazienti con una diagnosi definitiva di Sla, che hanno ricevuto trapianti multipli (da 3 a 6) di cellule staminali neurali umane nel midollo spinale lombare o cervicale. I pazienti sono stati monitorati prima e dopo il trapianto dagli staff clinici dell’ospedale Maggiore della Carità di Novara, dell'ospedale S.Maria di Terni, dell’Università di Padova e dell'Irccs Casa Sollievo Sofferenza di S.Giovanni Rotondo.

Ebbene, fino a 5 anni dopo l’intervento, in nessuno dei pazienti si sono manifestati effetti collaterali gravi o un aumento della progressione della malattia a causa del trattamento. “Anche se lo scopo non era quello di verificare l’efficacia del trattamento, sembra che ci sia stato qualche effetto positivo che ci incoraggia a proseguire verso questa direzione”, ammette Vescovi.

La sperimentazione clinica di fase II farà certamente più chiarezza. I ricercatori, infatti, valuteranno l’effetto di un numero sempre maggiore di impianti - fino a 20 - di cellule staminali cerebrali, alla ricerca di una dose ottimale ed eventuali effetti terapeutici significativi. Trovare la “materia prima” non sarà difficile. I ricercatori hanno già dimostrato che è effettivamente possibile derivare un numero illimitato di staminali cerebrali da un singolo caso di morte naturale in utero.

“La nostra è una tecnica per il trapianto di staminali cerebrali in malattie neurologiche, che evita l’uso di cellule da aborto terapeutico”, dice Vescovi. Il suo studio è il primo esempio in Europa di trapianto chirurgico di un vero farmaco cellulare, il quale permette di trapiantare sempre le medesime cellule in tutti i pazienti con effetti riproducibili, a base di staminali neurali, altamente standardizzato e prodotto nel pieno rispetto delle regole. Un approccio simile, messo a punto dallo stesso scienziato, è al centro di altre due sperimentazioni cliniche: una contro il neuroblastoma, un grave tumore cerebrale, e l’altra contro la sclerosi multipla.