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Per la prima volta è stata secreta insulina da cellule trapiantate in pazienti con diabete di tipo 1. A riuscire nell'impresa è stato un gruppo di ricercatori dell’Università della British Columbia in uno studio clinico multicentrico pubblicato sulle riviste Cell Stem Cell e Cell Reports Medicine. Nonostante l’assenza di effetti clinici rilevanti, i dati sono la prima evidenza riportata di secrezione di insulina regolata dai pasti da parte di cellule staminali differenziate in pazienti umani. Lo studio è stato condotto su 26 pazienti per testare sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia degli impianti, che consistevano in cellule endodermiche pancreatiche derivate da cellule staminali pluripotenti umane (PSC). Ebbene, per la prima volta si è riusciti a fare un trapianto di cellule staminali su pazienti affetti di diabete di tipo 1. Le cellule rigenerate sono state capaci di produrre insulina. In passato esperimenti simili erano stato fatti solo su animali e con risultati di scarso rilievo clinico.

Nei due studi le cellule endodermiche pancreatiche sono state collocate in dispositivi di macroincapsulazione non immunoprotettivi (“aperti”), che hanno consentito la vascolarizzazione diretta delle cellule e impiantate sotto la pelle in pazienti con tipo 1 diabete. Sulla rivista Cell Stem Cell, Timothy Kieffer dell’Università della British Columbia e i suoi collaboratori hanno fornito prove convincenti di cellule che secernono insulina funzionali dopo l’impianto. Le PEC-01, le cellule endodermiche pancreatiche candidate al farmaco prodotte da ViaCyte, sono sopravvissute e sono maturate in cellule sensibili al glucosio e secernenti insulina entro 26 settimane dall’impianto. Fino a un anno di follow-up, i pazienti hanno avuto un fabbisogno di insulina ridotto del 20% e hanno trascorso il 13% in più di tempo nell’intervallo target di glucosio nel sangue.

Su Cell Reports Medicine, Howard Foyt di ViaCyte e i suoi collaboratori hanno riportato l’attecchimento e l’espressione di insulina nel 63% dei dispositivi espiantati da soggetti dello studio in periodi di tempo compresi tra 3 e 12 mesi dopo l’impianto. Il progressivo accumulo di cellule funzionali, secernenti insulina, si è verificato in un periodo di circa 6-9 mesi dal momento dell’impianto. Secondo i ricercatori, restano ancora molte domande irrisolte. Ad esempio, i ricercatori devono determinare lo stadio di differenziazione in cui le cellule sono più ottimali per il trapianto e il miglior sito di trapianto. Inoltre, non è chiaro se l’efficacia e la sicurezza delle cellule possano essere mantenute nel tempo e se sia possibile eliminare la necessità di una terapia immunosoppressiva. “La strada clinica verso un’ampia implementazione della terapia sostitutiva con isole derivate da cellule staminali per il diabete di tipo 1 sarà probabilmente lunga e tortuosa. Fino a quel momento, il trapianto di pancreas e isole da donatore rimarranno importanti opzioni terapeutiche per un piccolo gruppo di pazienti”, affermano i ricercatori. “Ma è finalmente iniziata un’era di applicazione clinica della terapia sostitutiva delle isole a base di cellule staminali innovative per il trattamento del diabete”, concludono.

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