Prende il via il primo studio clinico che valuta una terapia basata su cellule staminali neurali derivate da cellule staminali pluripotenti per il trattamento della malattia di Huntington. L’aggiornamento sullo studio REGEN4HD di fase 1b/2a è stato presentato al congresso ISSCR 2026 da Leslie Thompson dell’University of California, Irvine e rappresenta un importante traguardo nel trasferimento della medicina rigenerativa dalla ricerca sperimentale alla sperimentazione clinica. La malattia di Huntington è una patologia neurodegenerativa progressiva per la quale non esistono attualmente trattamenti in grado di modificare l’evoluzione della malattia.
Lo studio REGEN4HD coinvolge pazienti sintomatici nelle fasi iniziali della malattia, di età compresa tra 18 e 65 anni. La prima fase dello studio è progettata per valutare sicurezza e tollerabilità della terapia attraverso una progressiva escalation della dose, mentre la successiva fase 2a sarà dedicata all’identificazione della dose massima tollerata. “Questo studio clinico rappresenta il punto di arrivo di molti anni di ricerca preclinica e traslazionale, di studi fondamentali sulla sicurezza, di confronto con la Food and Drug Administration statunitense e del sostegno del California Institute for Regenerative Medicine”, afferma Leslie Thompson, che da oltre 35 anni si occupa di ricerca sulla malattia di Huntington.
Secondo i ricercatori, lo sviluppo di terapie rigenerative per la malattia di Huntington ha richiesto di affrontare numerose difficoltà scientifiche, tra cui l’identificazione dei bersagli terapeutici più appropriati, l’ottimizzazione delle modalità di somministrazione e la gestione di una malattia che evolve lentamente nel corso degli anni. I progressi nella comprensione dei meccanismi biologici della patologia stanno tuttavia consentendo di portare queste strategie alla sperimentazione clinica. “L’obiettivo iniziale di questo studio è dimostrare la sicurezza della terapia”, sottolinea Thompson. “Se i futuri studi dovessero confermare che un singolo trattamento cellulare è in grado di rallentare la progressione della malattia, le implicazioni per le persone affette da Huntington potrebbero essere molto rilevanti. Tuttavia, a questa domanda sarà possibile rispondere soltanto attraverso un’attenta valutazione clinica”, conclude.
