Con le CAR-T sfida a 3 malattie auto-immuni

Una terapia CAR-T, una forma avanzata di immunoterapia personalizzata che ingegnerizza i linfociti T del paziente per riconoscere e distruggere le cellule malate, ha indotto la remissione completa e duratura di tre gravi malattie autoimmuni in una paziente, aprendo nuove prospettive terapeutiche. È il risultato di un caso clinico descritto da Fabian Müller dell’University Hospital di Erlangen (Germania), pubblicato sulla rivista Med. Dopo oltre dieci anni di malattia e numerosi trattamenti inefficaci, la paziente è rimasta libera da terapia per un anno, con normalizzazione dei parametri ematici e significativo miglioramento della qualità di vita.

Il caso riguarda una donna di 47 anni affetta da anemia emolitica autoimmune, trombocitopenia immune e sindrome da anticorpi antifosfolipidi, tre patologie caratterizzate da una disfunzione del sistema immunitario. Nonostante nove linee di trattamento, tra cui anticorpi, steroidi e farmaci immunosoppressori, la paziente continuava a necessitare trasfusioni quotidiane e terapia anticoagulante permanente. Il team ha quindi applicato la terapia CAR-T, una strategia basata sulla modifica genetica delle cellule T del paziente per riconoscere e distruggere cellule bersaglio, già utilizzata in oncologia. In questo caso, le cellule sono state ingegnerizzate per colpire la proteina CD19 presente sulle cellule B, responsabili della produzione di anticorpi. Dopo la reinfusione delle cellule modificate, gli effetti clinici sono stati rapidi e marcati. La paziente ha avuto bisogno dell’ultima trasfusione una settimana dopo il trattamento e, entro tre settimane, i livelli di emoglobina sono raddoppiati tornando nella norma.

Parallelamente, si è osservata una riduzione fino alla negatività degli anticorpi antifosfolipidi e una stabilizzazione delle piastrine. “La rapidità e la profondità della risposta sono state notevoli”, sottolinea Müller. Secondo i ricercatori, l’efficacia della terapia è legata alla capacità delle cellule CAR-T di eliminare le cellule B disfunzionali in tutto l’organismo, inclusi diversi stadi di sviluppo, determinando una sorta di reset del sistema immunitario.